09 maggio 2020

Un nuovo anticorpo utilizzato per bloccare la sindrome di "Alex", a Roma la cura funziona con successo

Una nuova cura potrebbe salvare centinaia di migliaia di bambini affetti dalla L’Hlh, una grave sindrome iperinfiammatoria. Sono stati pubblicati sul 'New England of Medicine' i risultati di uno studio, coordinato in Europa dall'ospedale Bambino Gesù di Roma, sul farmaco emapalumab salvavita per i bimbi con Hlh (Linfoistiocitosi emofagocitica primaria): la sindrome genetica ultra-rara nota alle cronache per il caso del piccolo Alex, il bambino italiano trasferito dal Great Ormond Street di Londra al Bambino Gesù dove è stato definitivamente curato integrando l'uso sperimentale di emapalumab con un trapianto dal padre. Questo anticorpo monoclonale si è mostrato in grado di bloccare l'iper-infiammazione associata alla malattia e di controllarne le caratteristiche acute in oltre il 60% dei casi.

L'Hlh causa una incontrollata risposta del sistema immunitario, che si presenta tipicamente durante l'infanzia (2 bambini ogni 100 mila nuovi nati), ma può manifestarsi anche negli adulti, e che lascia poche speranze a chi non riesce ad arrivare in tempo al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Emapalumab è stato sperimentato con successo in questi anni a livello internazionale su un numero selezionato di pazienti, e ora i risultati appaiono sul 'Nejm'.

Per Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-ematologia e Terapia cellulare e genica dell'Irccs, "il nuovo farmaco rappresenta un prototipo di terapia molecolare mirata e un passo importante verso il miglioramento dei risultati per questa malattia genetica grave e pericolosa per la vita dei pazienti". Emapalumab, messo a punto dall'azienda di biotecnologie Novimmune e successivamente preso in carico da Sobi, è il primo medicinale studiato specificatamente per l'Hlh primaria.

Fonte: Ospedale Bambino Gesù di Roma

Condividi su:



SEGUICI SU:



ADS:




Articoli Correlati