06 dicembre 2019

Emofilia A grave. Testata a Milano nuova terapia genica: funziona

Hanno avuto esito positivo le prime quattro settimane di sperimentazione di una nuova terapia genica su una paziente affetta da emofilia A grave. “Il primo paziente, una donna, è stato trattato a inizio novembre, e oggi è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente”, ha annunciato Flora Peyvandi del Policlinico di Milano, responsabile dello studio clinico.

La patologia è rara e in Italia colpisce 5 mila persone che, a causa di un difetto nel sangue che ne impedisce la coagulazione, sono costrette a sottoporsi a continue infusioni per evitare episodi di sanguinamento spontanei o causati da minimi traumi, interventi chirurgici o estrazioni dentali.

La nuova terapia, invece, usando virus resi innocui come trasportatori di Dna, può correggere il difetto genetico ed evitare che il paziente si sottoponga a continue infusioni (anche 3 volte a settimana) per diversi anni, regolando il livello di coagulazione del sangue normalizzandolo.

I risultati dei nostri studi clinici hanno dimostrato che una singola infusione di questa terapia può consentire a un paziente con emofilia grave di poter raggiungere livelli di fattore VIII o fattore IX quasi nella norma per lunghi periodi di tempo, anche per alcuni anni”, ha concluso Silvano Bosari, direttore scientifico del Policlinico.

Fonte: ANSA

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